11月16日，CRISPR Therapeutics與ViaCyte宣布加拿大衛(wèi)生部已批準(zhǔn)VCTX210的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，預(yù)計(jì)在年底前開(kāi)始患者登記。I期臨床試驗(yàn)將評(píng)估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。

CRISPR Therapeutics是2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主Emmanuelle Charpentier創(chuàng)辦的公司，2016年已上市。ViaCyte成立于1999年，專注于糖尿病再生醫(yī)學(xué)治療。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，由于免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素分泌不足，機(jī)體無(wú)法維持正常的血糖水平。對(duì)于1型糖尿病患者而言，長(zhǎng)期注射胰島素并配合血糖監(jiān)控是必須的治療手段。然而，每天注射不僅會(huì)給患者帶來(lái)極大的痛苦，還可能會(huì)導(dǎo)致低血糖、癲癇和昏迷等并發(fā)癥，嚴(yán)重的可能還會(huì)導(dǎo)致死亡。

在眾多候選治療策略中，替代被自身免疫破壞的β細(xì)胞被認(rèn)為是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通過(guò)移植來(lái)自供體的整個(gè)胰腺或胰島可以實(shí)現(xiàn)β細(xì)胞的替代。但是，胰腺移植雖然具有良好的長(zhǎng)期功能效果，但是圍手術(shù)期并發(fā)癥的發(fā)病率較高，而且胰島移植存在著植入率低和移植物功能減退的問(wèn)題。

ViaCyte和CRISPR開(kāi)發(fā)的VCTX210是干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞替代產(chǎn)品，有潛力應(yīng)用于所有需要胰島素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干細(xì)胞能分化為胰腺內(nèi)胚層細(xì)胞，將被置于“口袋“樣設(shè)備中，并隨設(shè)備植入患者皮下，而且血管可以進(jìn)入“口袋“直接與植入的細(xì)胞相互作用。

CyT49多能人類干細(xì)胞系通過(guò)CRISPR技術(shù)設(shè)計(jì)和改造后具有免疫逃避性，能免于被患者免疫系統(tǒng)所破壞。因此，這一產(chǎn)品無(wú)需同時(shí)進(jìn)行免疫抑制。

近年來(lái)，各類糖尿病創(chuàng)新療法、新技術(shù)層出不窮。

2020年6月，Science Translational Medicine報(bào)道了一種新型糖尿病細(xì)胞療法，研究人員通過(guò)基因編輯改造患者自身的T細(xì)胞，改造后的T細(xì)胞表型和細(xì)胞因子特征與天然的Treg非常相似，具有強(qiáng)大的免疫抑制功能。這些改造后的細(xì)胞在被回輸?shù)交颊唧w內(nèi)后，有望進(jìn)入胰腺幫助抑制過(guò)度激活的免疫反應(yīng)，維持和保護(hù)β細(xì)胞的功能。這項(xiàng)技術(shù)已授權(quán)GentiBio進(jìn)行開(kāi)發(fā)，GentiBio已于今年8月獲得了1.57億美元的A輪融資。

今年5月，Nexturn Bio獲得了RosVivo Therapeutics 50％的股權(quán)，RosVivo開(kāi)發(fā)的2型糖尿病RNA療法也隨之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺細(xì)胞、脂肪細(xì)胞和胃腸道細(xì)胞，改變基因表達(dá)、細(xì)胞表型和功能，從而逆轉(zhuǎn)2型糖尿病病理。

根據(jù)RosVivo的研究報(bào)告，與利拉魯肽/司美格魯肽相比，RSVI-301的各項(xiàng)表現(xiàn)優(yōu)秀，而且副作用顯著降低。